「處于花一樣年紀的我，身上、臉上布滿了斑點和瘤子。四年級那年，我被確診了1型神經纖維瘤病，從那以后愛美的我一直很自卑，也經常會感到迷茫。每當看到周圍女生白凈的皮膚時，我真的挺難過的。至于為什么沒有做手術，其實我也有想過，但畢竟不是切掉一兩個瘤子那么簡單，我真的很怕面對手術后千瘡百孔的身體，也根本不敢去想即使熬過手術依然面臨很大概率的復發這件事……」
——一位花季少女的自白
據統計，約50%的1型神經纖維瘤?。∟F1）患者合并有叢狀神經纖維瘤（PN），其可位于表淺位置并伴有皮膚和軟組織過度生長，也可位于體內深部，或者同時分布在淺表和深部。這種發生在身體各處的疾病會引發劇烈疼痛、容貌損毀甚至可能致殘；體腔內的病灶還可造成脊柱側凸、臟器功能障礙及神經壓迫等嚴重不良后果，給患者帶來了巨大的身心負擔。
目前PN的治療仍以手術為主，可正如這為花季少女所擔心的那樣，由于手術常常難以完全切除全部病灶，且術后復發率高，很多患者可能并不能很好的從中獲益。
那么，面對切不凈、易復發的NF1相關PN，我們究竟該如何拯救這些罕見病患者呢？
